The Broad Institute, Inc.;Massachusetts Institute of Technology
发明人:
CONG, Le,COX, David Benjamin Turitz,HEIDENREICH, Matthias,PLATT, Randall Jeffrey,SWIECH, Lukasz,ZHANG, Feng
申请号：
ES14821438
公开号：
ES2765481T3
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
ES
年份:
2020
代理人:
摘要：
A composition comprising a CRISPR-Cas system for use in treating a genetic ocular disease by localized administration to the eye of a subject, wherein the CRISPR-Cas system comprises: A. a polynucleotide encoding a CRISPR-system RNA Cas comprising: a) a leader sequence capable of hybridizing with a target sequence of ocular genetic disease, b) a tracr partner sequence, and c) a tracr sequence in which (a), (b) and (c) are arranged in a 5 'to 3' orientation； and B. a polynucleotide encoding a Cas9； A and B each: Are formulated for delivery together in a delivery vehicle, the vehicle being an adeno-associated viral vector (AAV), wherein the AAV is AAV1, AAV2, or AAV5； and They are capable, when administered together to the subject's eye, of forming a CRISPR-Cas complex comprising Cas9, and the RNA of the CRISPR-Cas system.Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto, en el que el sistema CRISPR-Cas comprende: A. un polinucleótido que codifica un ARN de sistema CRISPR-Cas que comprende: a) una secuencia guía capaz de hibridar con una secuencia diana de enfermedad genética ocular, b) una secuencia pareja tracr, y c) una secuencia tracr en el que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3'； y B. un polinucleótido que codifica un Cas9； Cada uno de A y B: Se formulan para la distribución juntos en un vehículo de distribución, siendo el vehículo un vector vírico adenoasociado (AAV), en el que el AAV es AAV1, AAV2 o AAV5； y Son capaces, cuando se administran juntos al ojo del sujeto, de formar un complejo CRISPR-Cas que comprende el Cas9, y el ARN del sistema CRISPR-Cas.
