Уилсон, Джеймс М.,Ван, Цян,Джайлз, Эйприл,Тернер, Кевин,Джеймс М.,Цян,Эйприл,Кевин
申请号：
EA201992023
公开号：
EA201992023A1
申请日:
2018.02.27
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
Adeno-associated virus (rAAV) recombinant vector containing AAVhu68 capsid obtained in a production system containing the nucleotide sequence of SEQ ID NO: 1 or a sequence at least 75% identical to it that encodes SEQ ID NO: 2. The AAVhu68 capsid contains subpopulations of highly deamidated aspartic residues in asparagine-glycine pairs in the amino acid sequence of SEQ ID NO: 2. Compositions containing rAAV and their uses are also provided. Additionally, rAAV is proposed having an engineered AAV capsid containing at least one subpopulation of vp1 or vp2 proteins having Val at amino acid position 157 relative to vp1 numbering of AAVhu68.Рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащий капсид AAVhu68, полученный в системе продуцирования, содержащей нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 1 или последовательность, по меньшей мере на 75% идентичную ей, которая кодирует SEQ ID NO: 2. Капсид AAVhu68 содержит субпопуляции сильно дезамидированных аспарагиновых остатков в парах аспарагин-глицин в аминокислотной последовательности SEQ ID NO: 2. Также предложены композиции, содержащие rAAV, и их применения. Дополнительно, предложен rAAV, имеющий сконструированный капсид AAV, содержащий по меньшей мере одну субпопуляцию белков vp1 или vp2, имеющих Val в аминокислотном положении 157 относительно нумерации vp1 AAVhu68.
