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MÉTHODE IN VITRO D'ADMINISTRATION D'ARNM À L'AIDE DE NANOPARTICULES LIPIDIQUES
专利权人:
Inc.;Intellia Therapeutics
发明人:
申请号:
EP18792674.6
公开号:
EP3688173A1
申请日:
2018.09.28
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to compositions and methods for introducing an mRNA into stem cells, such asHSPCs, and for delivering gene editing components to such cells in vitro. For example, the disclosure relates to modifying a gene sequence using a CR1SPR-Cas9 complex in HSPCs, and methods and delivery systems for achieving such gene modification in HSPCs.La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour introduire un ARNm dans des cellules souches, telles que des HSPC, et pour administrer des composants d'édition de gène à de telles cellules in vitro. A titre d'exemple, l'invention concerne la modification d'une séquence de gène à l'aide d'un complexe CR1SPR-Cas9 dans des HSPC, et des méthodes et des systèmes d'administration permettant d'obtenir une telle modification génique dans des HSPC.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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