The Regents of the University of Colorado; A Body Corporate
发明人:
申请号：
DE212015000061
公开号：
DE212015000061U1
申请日:
2015.02.11
申请国别(地区):
DE
年份:
2017
代理人:
摘要：
Verwendung eines Vektors, umfassend: (i) mindestens eine Editier-Kassette, umfassend (a) eine Region, die homolog zu einer Target-Region einer Nukleinsäure in einer Zelle ist, (b) eine Mutation mindestens eines Nukleotids relativ zu der Target-Region, und (c) eine erste „Protospacer Adjacent Motif” (PAM) Mutation； (ii) einen Promotor； und (iii) eine Nukleinsäure, die für mindestens eine Guide-RNA (gRNA) codiert, umfassend (a) eine Region, die komplementär zu einem Teil der Target-Region ist； und (b) eine Region, die mit einer Cas9 Nuklease interagiert, zur Herstellung eines Medikaments zum Genom Engineering.Use of a vector comprising: (i) at least one editing cassette comprising (a) a region homologous to a target region of a nucleic acid in a cell, (b) a mutation of at least one nucleotide relative to the target region and (c) a first "Protospacer Adjacent Motif" (PAM) mutation； (ii) a promoter； and (iii) a nucleic acid encoding at least one guide RNA (gRNA) comprising (a) a region that is complementary to a portion of the target region； and (b) a region that interacts with a Cas9 nuclease to produce a drug for genome engineering.
