CAPSIDES MODIFIÉES DE VAA À TROPISME ACCRU ET VECTEURS DE VAA COMPRENANT LES CAPSIDES MODIFIÉES ET LEURS PROCÉDÉS DE PRÉPARATION ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION
ANGUELA, Xavier,ARMOUR, Sean,KEISER, Nicholas,SOMANATHAN, Suryanarayan,YAZICIOGLU, Mustafa N.
申请号：
USUS2019/029487
公开号：
WO2019/210267A2
申请日:
2019.04.26
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The invention provides modified adeno-associated virus (AAV) capsid proteins. Modified AAV capsid proteins include, for example, capsid proteins modified to have a peptide insertion comprising a nuclear localization signal (NLS) sequence, capsid proteins modified to have an amino acid substitution at an RXXL site or a (L/P)PXY site, where X can be any amino acid, and capsid proteins modified to have one or more particular amino acid positions substituted with a different amino acid.L'invention concerne des protéines de capsides modifiées de virus adéno-associés (VAA). Les protéines de capsides modifiées de VAA comprennent, par exemple, des protéines de capsides modifiées pour présenter une insertion peptidique comprenant une séquence de signal de localisation nucléaire (SLN), des protéines de capsides modifiées pour présenter une substitution d'acide aminé au niveau d'un site RXXL ou d'un site (L/P)PXY site, dans lequel X peut être n'importe quel acide aminé, et des protéines de capsides modifiées pour présenter une ou plusieurs positions d'acides aminés particulières substituées par un acide aminé différent.
