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Methods and means for efficient skipping of exon 45 in Duchenne muscular dystrophy pre-MRNA
专利权人:
BIOMARIN TECHNOLOGIES B.V.;ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN
发明人:
DE KIMPE, JOSEPHUS JOHANNES,PLATENBURG, GERARDUS JOHANNES,VAN DEUTEKOM, JUDITH CHRISTINA THEODORA,AARTSMA-RUS, ANNEMIEKE,VAN OMMEN, GARRIT-JAN BOUDEWIJN
申请号:
DK13160338
公开号:
DK2607484T3
申请日:
2009.01.13
申请国别(地区):
DK
年份:
2016
代理人:
摘要:
The invention relates to a method for inducing or promoting skipping of exon 45 of DMD pre-mRNA in a Duchenne Muscular Dystrophy patient, preferably in an isolated (muscle) cell, the method comprising providing said cell with a molecule that binds to a continuous stretch of at least 21 nucleotides within said exon.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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