Method and means for efficient skipping of exon 45 of Duchenne muscular dystrophy mRNA precursor

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专利权人:

アカデミシュ ジーケンハウス ライデン;プロセンサ テクノロジーズ ベー.フェー.;プロセンサ ベー．フェー．;プロセンサ テクノロジーズ ベー．フェー．

发明人:

デ キンペ、ヨセフス、ヨハネス,プラテンブルク、ジェラルドゥス、ヨハネス,ファン ドイテコム、ジュディス クリスティーナ テオドーラ,アールツマ － ルス、アンネミーケ,ファン オメン、ギャリット － ヤン、ボウデヴィン,アールツマ - ルス、アンネミーケ,ファン オメン、ギャリット - ヤン、ボウデヴィン

申请号：

JP2011533126

公开号：

JP5786109B2

申请日:

2009.01.13

申请国别(地区):

JP

年份:

2015

代理人:

摘要：

The invention relates to a method for inducing or promoting skipping of exon 45 of DMD pre-mRNA in a Duchenne Muscular Dystrophy patient, preferably in an isolated (muscle) cell, the method comprising providing said cell with a molecule that binds to a continuous stretch of at least 21 nucleotides within said exon.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/