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OLIGONUCLÉOTIDES CORRESPONDANT À L'EXON 73 DE COL7A1 POUR LA THÉRAPIE DE L'ÉPIDERMOLYSE BULLEUSE
专利权人:
ProQR Therapeutics II B.V.
发明人:
申请号:
EP16709465.5
公开号:
EP3268474A1
申请日:
2016.03.11
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Antisense oligonucleotides capable of preventing or reducing exon 73 inclusion into the human COL7A mRNA are characterized in various ways: (a) the oligonucleotide's sequence includes at most two CpG sequences; (b) the oligonucleotide has a length of no more than 24 nucleotides; (c) the oligonucleotide is capable of annealing to the (SRp40/SC35 binding/ESE) element in exon73. These oligonucleotides can usefully be oligoribonucleotides with modified internucleosidic linkages e.g. phosphorothioate linkages.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens capables de prévenir ou de réduire l'inclusion de l'exon 73 dans l'ARNm de COL7A humain qui sont caractérisés de différentes manières : (a) la séquence de l'oligonucléotide comprend au plus deux séquences CpG ; (b) l'oligonucléotide a une longueur pas supérieure à 24 nucléotides; (c) l'oligonucléotide est capable de s'anneler à l'élément (SRp40/liaison à SC35/ESE) dans l'exon 73. Ces oligonucléotides peuvent utilement être des oligoribonucléotides avec des liaisons internucléosidiques modifiées, par exemple des liaisons phosphorothioate.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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