您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

SNARN U7 MODIFIÉS POUR TRAITER LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES
专利权人:
Association Institut de Myologie
发明人:
申请号:
EP11710168.3
公开号:
EP2547768A1
申请日:
2011.03.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention relates to a method to improve the activity of engineered U7 snRNAs used in the context of RNA-based therapeutics; particularly in exon skipping, exon inclusion, and mRNA eradication strategies. The resulting modified U7 snRNAs are useful for treating neuromuscular diseases, in particular Duchenne neuromuscular dystrophy, myotonic dystrophy DM1 and spinal muscular atrophy.Cette invention concerne un procédé permettant d'améliorer l'activité des snARN U7 génétiquement modifiés utilisés dans le cadre des thérapies par ARN ; en particulier, dans les stratégies du saut d'exons, de l'inclusion d'exons, et de l'éradication de l'ARNm. Les snARN U7 modifiés obtenus sont utiles pour traiter les maladies neuromusculaires, en particulier, la dystrophie neuromusculaire de Duchenne, la dystrophie myotonique DM1 et l'atrophie musculaire spinale.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
相关专利

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充