Provided herein is a recombinant AAV (rAAV) comprising an AAV capsid and a vector genome packaged therein, wherein the vector genome comprises an AAV 5 ' inverted terminal repeat (ITR), an engineered nucleic acid sequence encoding a gene product for expression in target cells, and miRNA target sequences which selectively repress expression in dorsal root ganglion (DRG) cells. Also provided is a pharmaceutical composition comprising a rAAV as described herein in a formulation buffer, and a method of treating a human subject with CNS -targeted gene therapy while selectively preventing expression in DRG cells.La présente invention concerne un AAV recombinant (rAAV) comprenant une capside AAV et un génome de vecteur encapsulé dans celle-ci, le génome de vecteur comprenant une répétition terminale inversée (ITR) 5' d'AAV, une séquence d'acide nucléique modifiée codant pour un produit génique pour l'expression dans des cellules cibles, et des séquences cibles d'ARNmi qui répriment sélectivement l'expression dans des cellules ganglionnaires spinales (DRG). L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant un rAAV tel que décrit ici dans une solution tampon, et une méthode de traitement d'un sujet humain soumis à une thérapie ciblant le SNC tout en empêchant sélectivement l'expression dans des cellules DRG.
