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THÉRAPIE GÉNIQUE DE CÉROÏDES-LIPOFUSCINOSES NEURONALES
专利权人:
The Trustees of The University of Pennsylvania
发明人:
申请号:
EP18798476.0
公开号:
EP3621612A1
申请日:
2018.05.11
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are methods and compositions for treatment of Batten disease. Such compositions include a recombinant adeno-associated virus (rAAV), said rAAV comprising an AAV capsid, and a vector genome packaged therein, said vector genome comprising (a) an AAV 5' inverted terminal repeat (ITR) sequence; (b) a promoter; (c) a CLN2 coding sequence encoding a human TPP1; (d) an AAV 3' ITR.L'invention concerne des procédés et des compositions pour le traitement de la maladie de Batten. De telles compositions comprennent un virus adéno-associé recombinant (VAAr), ledit VAAr comprenant une capside de virus adéno-associé (VAA), et un génome vectoriel encapsidé dans celle-ci, ledit génome vectoriel comprenant (a) une séquence terminale inversée répétée (ITR) de VAA 5'; (b) un promoteur; (c) une séquence de codage de CLN2 codant pour un TPP1 humain; (d) une ITR de VAA 3'.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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