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VECTEURS DE FACTEUR VIII À VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ, PARTICULES VIRALES ASSOCIÉES ET FORMULATIONS THÉRAPEUTIQUES COMPRENANT CEUX-CI
专利权人:
BioMarin Pharmaceutical Inc.
发明人:
申请号:
EP16778589.8
公开号:
EP3352787A1
申请日:
2016.09.23
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention provides adeno-associated virus (AAV) Factor VIII (FVIII)-encoding/expressing vectors and virus, including AAV FVIII vectors with high expression activity and AAV FVIII vectors that express full-length or truncated functional FVIII protein. The invention also relates to methods of making the herein described AAV FVIII vectors, recombinant AAV FVIII virus particles comprising or expressing such vectors, associated pharmaceutical formulations comprising the same and therapeutic uses thereof.La présente invention concerne des vecteurs et des virus à virus adéno-associé (AAV) codant pour/exprimant le facteur VIII (FVIII), les vecteurs AAV FVIII ayant une activité d'expression élevée et des vecteurs AAV FVIII qui expriment une protéine FVIII fonctionnelle de pleine longueur ou tronquée. L'invention concerne en outre des procédés de fabrication des vecteurs AAV FVIII de la présente invention, des particules de virus AAV FVIII recombinantes comprenant ou exprimant de tels vecteurs, des formulations pharmaceutiques associées comprenant celles-ci et des utilisations thérapeutiques de celles-ci.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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