Provided herein is a recombinant AAV (rAAV) comprising an AAV capsid and a vector genome packaged therein, wherein the vector genome comprises an AAV 5′ inverted terminal repeat (ITR), an engineered nucleic acid sequence encoding a functional human N-acetyl-alpha-glucosaminidase (hNAGLU), a regulatory sequence which direct expression of hNAGLU in a target cell, and an AAV 3′ ITR. Also provided is a pharmaceutical composition comprising a rAAV as described herein in a formulation buffer, and a method of treating a human subject diagnosed with MPS IIIB.La présente invention concerne un AAV recombinant (rAAV) comprenant une capside AAV et un génome de vecteur encapsulé dans celle-ci, le génome de vecteur comprenant une répétition terminale inversée (ITR) 5' d'AAV, une séquence d'acide nucléique modifiée codant pour une N-acétyl-alpha-glucosaminidase humaine fonctionnelle (hNAGLU), une séquence régulatrice qui dirige l'expression de hNAGLU dans une cellule cible, et une ITR 3' d'AAV'. L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant un rAAV tel que décrit ici dans une solution tampon, et une méthode de traitement d'un sujet humain chez qui une MPS IIIB a été diagnostiquée.
