您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

CASSETTE D'EXPRESSION D'AAV ET VECTEURS AAV LA COMPRENANT
专利权人:
INC.;EXONICS THERAPEUTICS
发明人:
JONES, Nathan
申请号:
USUS2020/012223
公开号:
WO2020/142714A1
申请日:
2020.01.03
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The disclosure provides AAV expression cassettes for production of AAV viral vectors, wherein the expression cassettes comprise a first inverted terminal repeat (ITR); a first promoter; a first gRNA comprising a first gRNA targeting region; a second promoter; a second gRNA comprising a second gRNA targeting region; a third promoter; a third gRNA comprising a third gRNA targeting region; and a second ITR. The disclosure also provides AAV viral vectors, including self-complimentary AAVs, comprising the expression cassettes of the disclosure. The AAVs disclosed herein may be used to treat genetic diseases, such as Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).L'invention concerne des cassettes d'expression d'AAV pour la production de vecteurs viraux d'AAV, les cassettes d'expression comprenant une première répétition terminale inversée (ITR) ; un premier promoteur; un premier ARNg comprenant une première région de ciblage d'ARNg ; un deuxième promoteur; un deuxième ARNg comprenant une deuxième région de ciblage d'ARNg ; un troisième promoteur ; un troisième ARNg comprenant une troisième région de ciblage d'ARNg ; et une deuxième ITR. L'invention concerne également des vecteurs viraux d'AAV, comprenant des AAV auto-complémentaires, comportant les cassettes d'expression de l'invention. Les AAV décrits dans la présente invention peuvent être utilisés pour le traitement des maladies génétiques telles que la La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
相关专利

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充