THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE CITRULLINÉMIE

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专利权人:

THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

发明人:

WILSON, James, M.,SIDRANE, Jenny, Agnes,WANG, Lili

申请号：

USUS2018/016413

公开号：

WO2018/144709A2

申请日:

2018.02.01

申请国别(地区):

US

年份:

2018

代理人:

摘要：

Compositions and regimens useful in treating type I citrullenemia are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human Argininosuccinate Synthase 1 (ASS1).L'invention concerne des compositions et des posologies utiles dans le traitement de citrullinémie de type 1. Les compositions comprennent un virus adéno-associé recombinant (rAAV) avec un activateur de transthyrétine et un promoteur entraînant l'expression d'une Argininosuccinate synthase 1 (ASS1) humaine.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/