WILSON, James, M.,SIDRANE, Jenny, Agnes,ASHLEY, Scott
申请号：
USUS2017/068897
公开号：
WO2018/126112A1
申请日:
2017.12.29
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Compositions and regimens useful in treating phenylketonuria are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human phenylalanine hydroxylase.L'invention concerne des compositions et des posologies utiles dans le traitement de la phénylcétonurie. Lesdites compositions comprennent un virus adéno-associé recombinant (VAAr) avec un activateur et un promoteur de la transthyrétine entraînant l'expression d'une phénylalanine hydroxylase humaine.
