James M. WILSON,Jenny Agnes SIDRANE,Lakshmanan GOVINDASAMY
申请号:
MX2019007873
公开号:
MX2019007873A
申请日:
2017.12.29
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要:
Compositions and regimens useful in treating Wilson's Disease are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human ATP7B.Se proporcionan composiciones y regímenes utiles para el tratamiento de la enfermedad de Wilson; las composiciones incluyen el virus adenoasociado recombinante (rAAV) con un potenciador y promotor de transtiretina que impulsan la expresion de un ATP7B humano.