CRADICK, Thomas James,COWAN, Chad Albert,LUNDBERG, Ante Sven,COST, Gregory Joseph
申请号：
IBIB2017/000185
公开号：
WO2017/134529A1
申请日:
2017.02.02
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with severe combined immunodeficiency (SCID) or Omenn Syndrome, both ex vivo and invivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing to modulate the expression, function or activity of the Recombination Activating Gene 1 (RAG1 ) gene in a cell by genome editing.La présente invention concerne des substances et des méthodes permettant de traiter un patient souffrant dune immunodéficience combinée sévère (IDCS) ou syndrome dOmenn, tant ex vivo que invivo. En outre, la présente invention concerne des substances et des méthodes pour lédition, à des fins de modulation de lexpression, de la fonction ou de lactivité du gène RAG1 (gène activant la recombinaison de type 1) dans une cellule par édition génique.
