THE UNITED STATES OF AMERICA, AS REPRESENTED BY THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES;BARNES, Keith D.; AS REPRESENTED BY THE SECRETARY;ALBANY MOLECULAR RESEARCH, INC.;HEEMSKERK, Jill E.;THE UNITED STATES OF AMERICA;MCCALL, John M.; DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES;LIPPERT III,
发明人:
HEEMSKERK, Jill E.,MCCALL, John M.,BARNES, Keith D.,LIPPERT III, John William,MAYHEW, Nicholas James
申请号：
USUS2012/033589
公开号：
WO2012/142459A1
申请日:
2012.04.13
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
Disclosed are compounds of Formula I Formula (I) in which n and R1?-R4? are defined herein. Also disclosed is a method of treating spinal muscular atrophy, as well as methods of using such compounds to increase SMN expression, increase EAAT2 expression, or increase the expression of a nucleic acid that encodes a translational stop codon introduced directly or indirectly by mutation or frameshift.La présente invention concerne des composés de formule I Formule (I) dans laquelle n et R1 à R4 sont définis dans ce document. L'invention a également pour objet une méthode de traitement de l'atrophie musculaire spinale, ainsi que des méthodes d'utilisation desdits composés pour augmenter l'expression de SMN, augmenter l'expression de EAAT2 ou augmenter l'expression d'un acide nucléique qui code pour un codon d'arrêt de la traduction introduit directement ou indirectement par mutation ou décalage du cadre.
