Provided herein are compositions and methods for enhancing expression of SMN protein in a cell. In one embodiment, the composition comprises a site-specific nuclease targeting the ISS-N1 region of human SMN2 gene. Also provided are compositions and methods for treating or ameliorating spinal muscular atrophy.L'invention concerne des compositions et des procédés pour l'expression améliorée de protéine SMN dans une cellule. Dans un mode de réalisation, la composition comprend une nucléase spécifique d'un site ciblant la région ISS-N1 du gène SMN2 humain. L'invention concerne également des compositions et des procédés de traitement ou d'amélioration de l'amyotrophie spinale.
