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OLIGOMÈRES ANTISENS MODIFIÉS POUR L'INCLUSION D'EXONS DANS L'ATROPHIE MUSCULAIRE SPINALE
专利权人:
Sarepta Therapeutics; Inc.
发明人:
申请号:
EP16762935.1
公开号:
EP3341480A1
申请日:
2016.08.26
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to modified antisense oligomers and related compositions and methods for increasing the expression of functional SMN protein and methods for treating spinal muscular atrophy and relates to inducing inclusion of exon 7 in SMN2 mRNA.La présente invention concerne des oligomères antisens modifiés ainsi que des compositions et des méthodes associées pour augmenter l'expression d'une protéine SMN fonctionnelle et des méthodes de traitement de l'atrophie musculaire spinale et concerne l'induction d'inclusion de l'exon 7 dans l'ARNm de SMN2.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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