Genes of Friedreich's ataxia and modified vectors for gene therapy

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专利权人:

BAMBOO THERAPEUTICS INC.

发明人:

SAMULSKI, Richard J.,SAMULSKI RICHARD J

申请号：

CO2018004564

公开号：

CO2018004564A2

申请日:

2018.04.27

申请国别(地区):

CO

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present Invention relates to modified genes and vectors comprising the FXN Gene modified provides increased expression of Frataxin Protein encoded can uTilizarse for Treatment of Friedreich ataxia.La presente invención se relaciona con genes y vectores modificados de FXN que comprende el gen modificado que proporciona una expresión incrementada de la proteína de frataxina codificada que puede utilizarse para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/