Modified Friedreich ataxia gene and vector for gene therapy

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专利权人:

バンブー セラペウティクス インク

发明人:

リチャード ジェイ． サムルスキー,リチャード ジェイ. サムルスキー

申请号：

JP2018521395

公开号：

JP2018531609A

申请日:

2016.11.01

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present invention relates to a modified FXN gene which codes for the protein frataxin and results in an increase in its expression, which gene can be used for the treatment of Friedreich''s ataxia. [Figure 1]本発明は、タンパク質のフラタキシンをコードし、その発現の増加をもたらす、改変されたＦＸＮ遺伝子に関し、この遺伝子は、フリードライヒ運動失調症の治療のために使用することができる。【図１】

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/