modified friedreich ataxia genes and vectors for gene therapy

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专利权人:

BAMBOO THERAPEUTICS; INC.

发明人:

RICHARD J. SAMULSKI

申请号：

BR112018007453

公开号：

BR112018007453A2

申请日:

2016.11.01

申请国别(地区):

BR

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present invention relates to a modified fxn gene that provides increased expression of the frataxin encoded protein that can be used for the treatment of friedreich ataxia.a presente invenção refere-se a um gene fxn modificado que proporciona uma expressão aumentada da proteína codificada frataxina que pode ser usado para o tratamento da ataxia de friedreich.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/