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Defined multiconjugate oligonucleotide
专利权人:
エムペグ エルエイ リミテッド ライアビリティ カンパニー
发明人:
ハドヴィガー フィリップ,ヴォルンロシェル ハンス‐ピーター,ブラウン ジョナサン マイルズ,ダールマン ジェームズ エベレット,ニューマン クリスティン ケイ.エイチ.,ニューマン クリスティン ケイ.エイチ.
申请号:
JP2017565893
公开号:
JP2018518186A
申请日:
2016.06.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The defined multiconjugate oligonucleotide can have a predetermined size and composition. For example, in various embodiments, a defined multiconjugate oligonucleotide has a defined multiconjugate siRNA (i.e., two, three, for example, having enhanced intracellular delivery and / or multigene silencing effects). May have advantageous properties in the form of (including types or more siRNA). In various embodiments, defined multiconjugate oligonucleotides can be synthesized via new synthetic intermediates and methods. Defined multiconjugate oligonucleotides give rise to new or altered phenotypes, for example in the reduction of gene expression, in biological research, in the treatment or prevention of medical conditions, or in cells or organisms Can be used for定義されたマルチコンジュゲートオリゴヌクレオチドは、あらかじめ決定されたサイズおよび組成を有しうる。例えば、種々の態様において、定義されたマルチコンジュゲートオリゴヌクレオチドは、例えば、増強された細胞内送達および/または複数遺伝子サイレンシング効果を有する、定義されたマルチコンジュゲートsiRNA(すなわち、2種類、3種類、またはそれより多いsiRNAを含む)の形態において、有利な特性を有しうる。種々の態様において、定義されたマルチコンジュゲートオリゴヌクレオチドは、新たな合成中間体および方法を介して合成されうる。定義されたマルチコンジュゲートオリゴヌクレオチドは、例えば、遺伝子発現の低減において、生物学的研究において、医学的状態の処置もしくは予防において、または、細胞もしくは生物体において新たなもしくは変更された表現型を生じるために使用されうる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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