KHADVIGER Filipp,ХАДВИГЕР Филипп,KHOFFMANN Torsten,ХОФФМАНН Торстен,YAN-KHOFMANN Kerstin,ЯН-ХОФМАНН Керстин,KITAS Erik A.,КИТАС Эрик А.,LYUIS Devid L.,ЛЬЮИС Дэвид Л.,MOR Peter,МОР Петер,MYULLER Khans
申请号：
RU2013134746
公开号：
RU0002629957C2
申请日:
2011.12.22
申请国别(地区):
RU
年份:
2017
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to application of a formula (III) ligand for preparation of conjugates of oligonucleotides and compositions based thereon, which can be used in medicine(III).A new effective ligand of formula (III) is provided for preparation of a conjugate in which the ligand for the asialoglycoprotein receptor is attached to an antisense oligonucleotide or siRNA via an amide bond to deliver the said antisense oligonucleotide or siRNA to the cell, respectively. A method for preparation of such a conjugate comprises conjugating a formula (III) ligand and an oligonucleotide or siRNA with NHC-6 hexylaminolinker at the 5-end of the sense strand and O-acetate groups removal.EFFECT: increased compound efficiency.3 cl, 6 dwg, 18 tbl, 52 exИзобретение относится к применению лиганда формулы (III) для получения конъюгатов олигонуклеотидов и композиций на их основе, которые могут быть использованы в медицине(III).Предложен новый эффективный лиганд формулы (III) для получения конъюгата, в котором лиганд для асиалогликопротеинового рецептора присоединен к антисмысловому олигонуклеотиду или миРНК посредством амидной связи для доставки в клетку указанных антисмыслового олигонуклеотида или миРНК соответственно, причем способ получения такого конъюгата включает конъюгирование лиганда формулы (III) и олигонуклеотида или миРНК с NHC-6 гексиламинолинкером по 5-концу смысловой нити и удаление О-ацетатных групп. 3 н.п. ф-лы, 6 ил., 18 табл., 52 пр., перечень последовательностей.
