延長リピート病を処置するためのオリゴヌクレオチド

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专利权人:

サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド

发明人:

リンズリー, ピーター,レパート, ブライアン ジェイムス,ハンソン, グンナール ジェイ.

申请号：

JP2014544959

公开号：

JP6317675B2

申请日:

2012.11.30

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

The invention provides for a method for selectively reducing the expression of a mutant mRNA and/or protein having an expanded nucleotide repeat relative to a wild-type mRNA, comprising contacting a cell with an antisense oligonucleotide of sufficient length and complementarity to the expanded nucleotide repeat. More particularly it relates to selectively reducing the expression of mutant Huntington protein associated with Huntingtons disease. The antisense oligonucleotide comprising either a nucleotide or a repeated three nucleotide sequence as defined in the claims.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/