MONIA Brett P. (US),МОНИА Бретт П. (US),FREJER Syuzan M. (US),ФРЕЙЕР Сюзан М. (US),SIVKOVSKI Endryu M. (US),СИВКОВСКИ Эндрю М. (US),MONIA BRETT P.,МОНИА Бретт П.,FREJER SYUZAN M.,ФРЕЙЕР Сюзан М.,SIVKOVSKI ENDRYU M.,СИВКОВСКИ Эндрю М.
申请号：
RU2012150394/10
公开号：
RU0002592669C2
申请日:
2011.04.29
申请国别(地区):
RU
年份:
2016
代理人:
摘要：
FIELD: biochemistry.SUBSTANCE: present invention relates to single-stranded modified oligonucleotides, capable of inhibiting expression of transthyretin in a cell. Said oligonucleotides have length from 15 to 30 linked nucleosides and can have a modified phosphorothioate bond, modified sugar and modified nucleobase, for example, 5-methylcytosine. Oligonucleotide according to present invention contains 5'-side segment linked to gap segment, which is linked with 3'-side segment. Present invention discloses a composition containing said oligonucleotide. Due to ability of said composition to inhibit expression of transthyretin, it is used for treating transthyretin amyloidosis, family amyloid polyneuropathy, family amyloid cardiomyopathy and senile systemic amyloidosis in humans.EFFECT: present invention widens range of agents for inhibiting expression of transthyretin in a cell and treating transthyretin amyloidosis in humans.21 cl, 95 tbl, 24 exНастоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечным модифицированным олигонуклеотидам, способным ингибировать экспрессию транстиретина в клетке. Указанные олигонуклеотиды имеют в длину от 15 до 30 связанных нуклеозидов и могут иметь модифицированную фосфоротиоатную связь, модифицированный сахар и модифицированное нуклеооснование, например, 5-метилцитозин. Олигонуклеотид согласно настоящему изобретению содержит 5'-боковой сегмент, соединенный с гэп-сегментом, который соединен с 3'-боковым сегментом. Настоящее изобретение раскрывает композицию, содержащую указанный олигонуклеотид. Благодаря способности указанной композиции ингибировать экспрессию транстиретина ее применяют для лечения транстиретинового амилоидоза, семейной амилоидной полиневропатии, семейной амилоидной кардиомиопатии и старческого системного амилоидоза у человека. Настоящее изобретение позволяет расширить арсенал средств для ингибирования экспрессии транстиретина в клетке и лечения транстиретинового амилоидоза у человека. 2 н. и 19 з.п. ф-л
