Криг, Артур М.,Субраманиан, Ромеш,Максвиджен, Джеймс,Ли, Джинни Т.
申请号：
EA201492123
公开号：
EA201492123A1
申请日:
2013.05.16
申请国别(地区):
EA
年份:
2015
代理人:
摘要：
Aspects of the present invention relate to single-stranded oligonucleotides for activating or enhancing the expression of SMN1 or SMN2. The following aspects relate to compositions and kits containing single-stranded oligonucleotides for activating or enhancing the expression of SMN1 or SMN2, which contain exon 7. Methods for modulating the expression of SMN1 or SMN2 using single-stranded oligonucleotides are also proposed. The following aspects of the present invention relate to methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating or enhancing the expression of SMN1 or SMN2.Аспекты настоящего изобретения относятся к одноцепочечным олигонуклеотидам для активации или усиления экспрессии SMN1 или SMN2. Следующие аспекты относятся к композициям и наборам, содержащим одноцепочечные олигонуклеотиды для активации или усиления экспрессии SMN1 или SMN2, которые содержат экзон 7. Также предложены способы модулирования экспрессии SMN1 или SMN2 с использованием одноцепочечных олигонуклеотидов. Следующие аспекты настоящего изобретения относятся к способам отбора олигонуклеотида-кандидата для активации или усиления экспрессии SMN1 или SMN2.
