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標的基因改變用組成物
专利权人:
TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED;KYOTO UNIVERSITY
发明人:
HOTTA, AKITSU,堀田秋津,IFUKU, MASATAKA,井福正隆,FUJIMOTO, NAOKO,藤本直子,IWABUCHI, KUMIKO,岩渕久美子,KENJO, ERIYA,见城江利也,見城江利也,MAKITA, YUKIMASA,莳田幸正,蒔田幸正,OCHIAI, RUMIKO,落合留美子
申请号:
TW107147444
公开号:
TW201938202A
申请日:
2018.12.27
申请国别(地区):
TW
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention provides a delivery means for delivering gene altering tool which is able to perform a high gene altering efficiency in cells. The composition of the present invention is a composition for inducing gene altering in a genetic locus of cells, wherein the composition comprises 1) a compound represented by formula (I) or a salt thereof, 2) structural lipids, and 3) guide RNA or DNA comprising the sequence encoding the guide RNA, and /or RNA-induced nuclease or nucleic acid comprising the sequence encoding the RNA-induced nuclease. In formula (I), n represents an integer of 2 to 5, R represents a straight C1-5 alkyl, a straight C7-11 alkenyl or a straight C11 alkadienyl, and the wave lines each independently represents the binding of cis-form or trans-form.本發明提供一種傳遞手段,該傳遞手段係用以送達可實現在細胞中高的基因改變效率之基因改變工具。本發明之組成物係一種用以誘導細胞中的標的基因座中之基因改變的組成物,該組成物含有1)式(I)所示之化合物或其鹽,2)結構脂質,以及3)嚮導RNA或者是包含編碼該嚮導RNA之序列的DNA、及/或RNA誘導型核酸酶或者是包含編碼該RNA誘導型核酸酶之序列之核酸。式(I)中,n表示2至5的整數,R表示直鏈狀C1-5烷基、直鏈狀C7-11烯基或直鏈狀C11二烯基,波線各自獨立地表示順型或反型之鍵結。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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