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DELIVERY SYSTEM FOR FUNCTIONAL NUCLEASES
专利权人:
프레지던트 앤드 펠로우즈 오브 하바드 칼리지
发明人:
리우, 데이비드, 알.,주리스, 존, 안토니,톰슨, 데이비드, 비.
申请号:
KR1020167008683
公开号:
KR1020160050070A
申请日:
2014.09.05
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要:
Compositions, methods, strategies, kits and systems for supercharged protein-mediated delivery of functional effector proteins to cells in vivo, in vitro or in vitro are provided. Also provided are compositions, methods, strategies, kits and systems for the delivery of functional effector proteins using cationic lipids and cationic polymers. Functional effector proteins include, but are not limited to, transcription regulators (e.g., inhibitors or activators), recombinase, nuclease (e.g., RNA-programmable nuclease, such as Cas9 protein, TALE nuclease and zinc finger nuclease ), Deaminase, and other transgenic / editing enzymes. Functional effector proteins include the TALE nuclease system, as well as TALE effector proteins such as TALE transcriptional activators and inhibitors. Compositions, methods, strategies and systems for delivery of functional effector proteins to cells include, but are not limited to, targeted manipulation of genes associated with diseases, modulation of expression levels of genes associated with the disease, and programming of cell fate It is useful for therapeutic and research purposes.생체 내, 생체 외 또는 시험관 내에서의 세포에의 기능성 이펙터 단백질의 초하전 단백질-매개 전달을 위한 조성물, 방법, 전략, 키트 및 시스템이 제공된다. 양이온성 지질 및 양이온성 중합체를 사용한 기능성 이펙터 단백질의 전달을 위한 조성물, 방법, 전략, 키트 및 시스템도 제공된다. 기능성 이펙터 단백질에는 비제한적으로 전사 조절인자 (예컨대 억제인자 또는 활성화인자), 레콤비나제, 뉴클레아제 (예컨대 RNA-프로그램가능 뉴클레아제, 예컨대 Cas9 단백질; TALE 뉴클레아제 및 아연 핑거 뉴클레아제), 데아미나제, 및 기타 유전자 변형/편집 효소들이 포함된다. 기능성 이펙터 단백질에는 TALE 이펙터 단백질, 예컨대 TALE 전사 활성화인자 및 억제인자는 물론, TALE 뉴클레아제도 포함된다. 세포에의 기능성 이펙터 단백질의 전달을 위한 조성물, 방법, 전략 및 시스템은 비제한적으로 질환과 연관되어 있는 유전자의 표적화된 조작, 질환과 연관되어 있는 유전자의 발현 수준 조절, 및 세포 운명의 프로그래밍을 포함한 치료 및 연구 목적으로 유용하다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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