BOIVIN, Dominique,CASTAIGNE, Jean-Paul,DEMEULE, Michel
申请号：
CACA2013/050453
公开号：
WO2013/185235A1
申请日:
2013.06.14
申请国别(地区):
CA
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention is related to a compound that includes (a) α-L-iduronidase (IDUA), fragment, or analog thereof and (b) a targeting moiety, for example, where compound is a fusion protein including IDUA and Angiopep-2. In certain embodiments, these compounds, owning to the presence of the targeting moiety can crossing the blood-brain barrier or accumulate in the lysosome more effectively than the enzyme alone. The invention also features methods for treating mucopolysaccharidosis type I (MPS-I) using such compounds.La présente invention concerne un composé comprenant (a) une α-L-iduronidase (IDUA), un fragment ou un analogue de celle-ci et (b) un groupement de vectorisation, le composé étant, par exemple, une protéine de fusion comprenant l'IDUA et l'Angiopep-2. Selon certains modes de réalisation, ces composés, du fait de la présence du groupement de vectorisation, peuvent traverser la barrière hématoencéphalique ou s'accumuler dans le lysosome plus efficacement que l'enzyme seule. L'invention concerne également des méthodes destinées à traiter la mucopolysaccharidose de type I (MPS-I) à l'aide de tels composés.
