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COMPOSÉS ENZYMATIQUES CIBLÉS ET LEURS UTILISATIONS
专利权人:
Angiochem Inc.
发明人:
申请号:
EP12853573.9
公开号:
EP2785837A2
申请日:
2012.11.30
申请国别(地区):
EP
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention is related to a compound that includes a lysosomal enzyme and a targeting moiety, for example, where compound is a fusion protein including iduronate-2-sulfatase and Angiopep-2. In certain embodiments, these compounds, owning to the presence of the targeting moiety can crossing the blood-brain barrier or accumulate in the lysosome more effectively than the enzyme alone. The invention also features methods for treating lysosomal storage disorders (e.g., mucopolysaccharidosis Type II) using such compounds.La présente invention concerne un composé qui comprend une enzyme lysosomale et une fraction de ciblage, par exemple, le compose étant une protéine de fusion comprenant de l'iduronate-2-sulfatase et Angiopep-2. Dans certains modes de réalisation, ces composés, à cause de la présence de la fraction de ciblage, peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique ou s'accumuler dans le lysosome plus efficacement que l'enzyme seule. L'invention concerne également des méthodes de traitement de troubles du stockage lysosomal (par exemple une mycopolysaccharaidose de type 2) à l'aide de tels composés.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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