BOIVIN, Dominique,CASTAIGNE, Jean-paul,DEMEULE, Michel,TRIPATHY, Sasmita,CURRIE, Jean-christophe,LORD-DUFOUR, Simon
申请号：
CACA2012/050867
公开号：
WO2013/078564A2
申请日:
2012.11.30
申请国别(地区):
CA
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention is related to a compound that includes a lysosomal enzyme and a targeting moiety, for example, where compound is a fusion protein including iduronate-2-sulfatase and Angiopep-2. In certain embodiments, these compounds, owning to the presence of the targeting moiety can crossing the blood-brain barrier or accumulate in the lysosome more effectively than the enzyme alone. The invention also features methods for treating lysosomal storage disorders (e.g., mucopolysaccharidosis Type II) using such compounds.La présente invention concerne un composé comprenant une enzyme lysosomale et un groupement de vectorisation, le composé étant, par exemple, une protéine hybride comprenant l'iduronate-2-sulfatase et l'Angiopep-2. Selon certains modes de réalisation, ces composés, du fait de la présence du groupement de vectorisation, peuvent traverser la barrière hématoencéphalique ou s'accumuler dans le lysosome plus efficacement que l'enzyme seule. L'invention concerne également des méthodes destinées à traiter des troubles du stockage lysosomal (par exemple la mucopolysaccharidose de type II) en utilisant de tels composés.
