BARBIER, Ann,MCCAULEY, Thomas,RICHARD, Charles, W., III
申请号:
USUS2012/071495
公开号:
WO2013/096912A3
申请日:
2012.12.21
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention, provides a method of treating cognitive impairment of Hunter syndrome. Among other things, the present invention provides a method comprising a step of administering intrathecally to a subject in need of treatment a recombinant iduronate-2-sulfatase (I2S) enzyme at a therapeutically effective dose and an administration interval for a treatment period sufficient to improve, stabilize or reduce declining of one or more cognitive, adaptive, motor, and/or executive functions relative to a controlLa présente invention concerne un procédé de traitement du déficit cognitif du syndrome de Hunter. Entre autres choses, la présente invention concerne un procédé comprenant une étape dadministration par voie intrathécale à un sujet ayant besoin de traitement dune enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S) recombinante à une dose thérapeutiquement efficace et un intervalle dadministration pendant une période de traitement suffisante pour améliorer, stabiliser ou réduire le déclin dune ou plusieurs fonctions cognitives, adaptatives, motrices et/ou exécutives par rapport à un témoin.