The present invention is related to a compound that includes (a) α-L-iduronidase (IDUA), a fragment, or analog thereof and (b) a dendrimeric targeting moiety, for example, a dendrimeric targeting moiety including Angiopep-2. In certain embodiments, these compounds, owning to the presence of the targeting moiety can crossing the blood-brain barrier or accumulate in the lysosome more effectively than the enzyme alone. The invention also features methods for treating mucopolysaccharidosis type I (MPS-I) using such compounds.La présente invention concerne un composé qui comprend (a) une α-L-iduronidase (IDUA), un fragment ou un analogue de cette dernière et (b) une partie dendrimère à rôle de ciblage, par exemple une partie dendrimère à rôle de ciblage comprenant Angiopep-2. Selon certains modes de réalisation, ces composés, du fait de la présence de la partie à rôle de ciblage, peuvent traverser la barrière hématoencéphalique ou saccumuler dans le lysosome plus efficacement que lenzyme seule. Linvention concerne également des méthodes pour traiter la mucopolysaccharidose de type I (MPS-I) au moyen de tels composés.
