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嵌合胚胎-辅助的器官制备的组合物和方法
- 专利权人:
- 明尼苏达大学评议会;重组股份有限公司
- 发明人:
- A·朝仓,R·阿拉瓦利,M·切尔兰,J·达顿,D·J·加里,M·G·加里,M·格雷厄姆,L·李,W·洛,A·潘诺斯卡尔瑟斯-莫尔塔里,T·奥布赖恩,C·斯蒂尔,J·托拉尔,D·F·卡尔森,S·C·法赫伦克鲁格,N·古矢野-中川,A·帕尔
- 申请号：
- CN201680074878.7
- 公开号：
- CN108697067A
- 申请日:
- 2016.10.27
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 江侧燕
- 摘要：
- 本文公开了适用于移植的人类或人源化的组织和器官。对宿主动物的基因编辑提供了生态龛，用于通过供体干细胞来互补丢失的遗传信息。对宿主基因组编辑以敲除或破坏负责靶器官的生长和/或分化的基因，并且将供体干细胞注射到处于胚胎期的动物中，以互补丢失的用于该器官生长和发育的遗传信息。结果得到嵌合动物，其中经互补的组织(人类/人源化的器官)匹配供体的基因型和表型。这样的器官可在一代中制得，并且可以从患者自身中获取或生成干细胞。如本文所公开的，可以对细胞或胚胎中的多个基因同时进行编辑，来创建用于互补组织的“生态龛”。可以对多个基因进行打靶，使用靶向核酸酶和同源介导修复(HDR)模板在脊椎动物细胞或胚胎中进行编辑。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
