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How to manipulate humanized CAR T-cells and platelets by genetic complementarity
专利权人:
리컴비네틱스 인코포레이티드
发明人:
화렌크럭, 스캇, 씨.,쿠퍼, 로렌스,하켓, 페리, 비.,칼슨, 다니엘, 에프.
申请号:
KR1020187014887
公开号:
KR1020180091821A
申请日:
2016.10.27
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
Human or humanized tissues and organs suitable for transplantation are provided herein. Genetic editing of host animals provides Nietzsche for complementing genetic information lost by donor stem cells. Editing a host genome that injects donor stem cells into an animal at the embryonic stage to knock out or destroy genes responsible for growth and / or differentiation of target organs, and to supplement genetic information lost for organ growth and development. The result is a chimeric animal in which the complemented tissue (human / humanized tissue) matches the donor genotype and phenotype. These organs can be produced in a single generation, and stem cells can be obtained or generated from the patient's body. May be possible by simultaneously editing multiple genes in cells or embryos producing " niches " for complemented tissues, as disclosed herein. Multiple genes can be targeted for editing using vertebrate animal cells or target nuclease of the embryo and homologous direct repair (HDR).이식에 적합한 인간 또는 인간화 조직 및 기관이 여기에 제공된다. 숙주 동물의 유전자 편집은 공여체 줄기 세포에 의해 소실된 유전적 정보의 보완을 위해 니체를 제공한다. 표적 기관의 성장 및/또는 분화의 원인인 유전자를 녹아웃 또는 파괴하고, 기관의 성장 및 발달을 위해 소실된 유전적 정보를 보완하기 위해 공여체 줄기 세포를 배아 단계에서 동물에 주입하는 숙주 게놈의 편집. 결과는, 보완된 조직(인간/인간화 조직)이 공여체의 유전자형 및 표현형과 매칭되는 키메라 동물이다. 이러한 기관은 단일 세대에서 생성될 수 있고, 줄기 세포는 환자의 신체로부터 얻거나 생성될 수 있다. 여기서 개시되는 바와 같이, 보완된 조직에 대해 "니체"를 생성하는 세포 또는 배아에서 다중 유전자를 동시에 편집함으로써 가능할 수 있다. 다중 유전자는 척추동물 세포 또는 배아의 표적 뉴클레아제 및 상동 직접 수선(HDR)을 이용하여 편집하기 위해 표적화될 수 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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