核碱基编辑器的AAV递送
- 专利权人:
- 哈佛大学的校长及成员们
- 发明人:
- D.R.刘,J.M.莱维,W.H.叶
- 申请号:
- CN201780076474.6
- 公开号:
- CN110214180A
- 申请日:
- 2017.13.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要:
- 本文提供了将“分裂的”Cas9蛋白或核碱基编辑器递送到细胞中的方法,例如经由重组腺相关病毒(rAAV),以形成完整且功能性的Cas9蛋白或核碱基编辑器。将Cas9蛋白或核碱基编辑器分裂成两个部分,每个部分与内含肽系统的一个部分融合(例如,分别由dnaEn和dnaEc编码的内含肽‑N和内含肽‑C)。共表达后,经由内含肽介导的蛋白质剪接将Cas9蛋白或核碱基编辑器的两个部分连接在一起。还提供了用于递送分裂的Cas9蛋白或核碱基编辑器的重组AAV载体和颗粒,以及使用此类AAV载体和颗粒的方法。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心