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一种抑制PCSK9基因表达的siRNA及其用途
- 专利权人:
- 上海君实生物医药科技股份有限公司;苏州君盟生物医药科技有限公司
- 发明人:
- 潘隽,马辛辛,宋培明,吴纯,冯辉,姚盛,吕佳声,司杨海啸,殷毅杰,郭万涛,李海明,陈大为,顾家敏,孔宪起
- 申请号：
- CN202210707102.1
- 公开号：
- CN115572726A
- 申请日:
- 2022.06.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA及其用途。该抑制PCSK9基因表达的siRNA包含正义链和反义链，其中，反义链包含与表1或表2中所示的任一序列相差0、1、2或3个核苷酸的至少17个连续核苷酸，正义链与所述反义链具有至少15个、16个、17个、18个、19个、20个或21个核苷酸互补，所述正义链和/或所述反义链中的至少一个核苷酸为修饰的核苷酸。本发明还提供所述siRNA的偶联物及其药物组合物，以及使用该siRNA、siRNA偶联物及其药物组合物降低PCSK9基因表达的方法。本发明siRNA、siRNA偶联物及其药物组合物可用于治疗和/或预防PCSK9基因介导的疾病或病症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
