用于抑制α‑1抗胰蛋白酶基因表达的组合物及方法
- 专利权人:
- 箭头药业股份有限公司
- 发明人:
- C·I·伍德尔,D·L·路易斯,D·H·维基菲尔德,L·埃尔米达,S·B·坎纳
- 申请号：
- CN201580032508.2
- 公开号：
- CN106535917A
- 申请日:
- 2015.06.16
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明关于一种经由RNA干扰机制来抑制AAT基因表达的RNA干扰触发物。本发明还关于一种药物组合物，其包含该AAT RNAi触发物以及能够改良该RNAi触发物在体内向肝细胞递送的赋形剂。该AAT RNAi触发物在体内向肝细胞的递送使得AAT基因表达得到抑制且使α1‑抗胰蛋白酶缺陷及相关疾病得到治疗。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
