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用于抑制载脂蛋白C-III (APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物
- 专利权人:
- 箭头药业股份有限公司
- 发明人:
- 李珍,朱锐,裴涛,S.肯纳,S.黄
- 申请号：
- CN201880059004.3
- 公开号：
- CN111107853A
- 申请日:
- 2018.10.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C‑III(也称为APOC3、apoC‑III、APOC‑III和APO C‑III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合,以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物,其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制,且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中,所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
