用于抑制α-ENaC表达的RNAi剂及使用方法
- 专利权人:
- 箭头药业股份有限公司
- 发明人:
- 李珍,朱锐,裴涛,A.尼古拉斯,E.W.布什
- 申请号：
- CN201880045293.1
- 公开号：
- CN110832077A
- 申请日:
- 2018.05.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低,这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
