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用于抑制血管生成素-样3 (ANGPTL3)的表达的RNAi剂和组合物以及使用方法
- 专利权人:
- 箭头药业股份有限公司
- 发明人:
- 李珍,朱锐,S.黄
- 申请号：
- CN201880073901.X
- 公开号：
- CN111343994A
- 申请日:
- 2018.13.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开内容涉及能够抑制血管生成素‑样3(亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素‑样蛋白3)基因表达的RNAi剂,例如双链RNAi剂,和包含ANGPTL3 RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3 RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3 RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞,包括肝细胞。描述了药物组合物,其包括一种或多种ANGPTL3 RNAi剂,任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3 RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制,并且可导致受试者的较低甘油三酯和/或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法,所述疾病和病症包括心脏代谢疾病,例如高甘油三酯血症和高脂血症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
