血管生成素样3（ANGPTL3）iRNA组合物及其使用方法
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- B·贝藤考特,W·奎尔比斯,K·非茨杰拉德,M·弗兰克-卡梅内茨基,S·米尔斯坦,S·舒尔加-莫斯卡亚
- 申请号：
- CN201710704563.2
- 公开号：
- CN107287202A
- 申请日:
- 2012.06.20
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供iRNA组合物，该组合物影响RNA诱导的沉默复合物(RISC)介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内，例如在一个受试者，例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发明的iRNA组合物的方法，用于抑制ANGPTL3基因的表达和/或用于治疗将受益于ANGPTL3基因表达抑制或减少的受试者，例如一个经受或易于经受脂类代谢作用失调的受试者，例如一个经受或易于经受高血脂症或高甘油三酯血症的受试者。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
