UCL Business PLC;Thrombosis Research Institute;ST. JUDE CHILDREN'S RESEARCH HOSPITAL
发明人:
申请号：
EP10731905.5
公开号：
EP2451474A1
申请日:
2010.07.08
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要：
An optimized coding sequence of human blood clotting factor eight (VIII) and a promoter may be used in vectors, such as rAAV, for introduction of factor VIII, and/or other blood clotting factors and transgenes. Exemplary of these factors and transgenes are alpha- 1 -antitrypsin, as well as those involved in the coagulation cascade, hepatocyte biology, lysosomal storage, urea cycle disorders, and lipid storage diseases. Cells, vectors, proteins, and glycoproteins produced by cells transformed by the vectors and sequence, may be used in treatment.La présente invention concerne une séquence codante optimisée du facteur huit (VIII) de coagulation sanguine humain et un promoteur, utilisables dans des vecteurs tels que rAAV, pour l'introduction de facteur VIII et/ou d'autres facteurs de coagulation sanguine et transgènes. Les facteurs et transgènes concernés seront essentiellement l'alpha-1 antitrypsine, ainsi que ceux impliqués dans la cascade de coagulation, la biologie hépatocytaire, le stockage lysosomial, les troubles du cycle de l'urée, et les maladies de stockage des lipides. Les cellules, vecteurs, protéines, et glycoprotéines produits par les cellules transformées par ces vecteurs, et la séquence, conviennent à une utilisation dans le cadre d'un traitement.
