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VECTEURS POUR L'ADMINISTRATION DE GÈNES QUI PERSISTENT DANS LES CELLULES
专利权人:
ASKLEPIOS BIOPHARMACEUTICAL; INC.
发明人:
SAMULSKI, Richard Jude
申请号:
USUS2019/038515
公开号:
WO2019/246544A2
申请日:
2019.06.21
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Disclosed herein are vectors for delivery of nucleic acid sequence into a target cell. The vectors are non-viral DNA constructs. The vectors have at least one DD-ITR, and complementary copies of the nucleic acid sequence operatively linked to regulatory elements that promote expression. The construct has covalently closed ends having a hairpin structure, and persists within the recipient cells as they divide. Delivery of the vector to the target cell results in sustained expression of the nucleic acid sequences in the target cell. Also disclosed are DNA vector constructs having at least one synthetic ITR, wherein the DNA construct forms linear DNA with hairpin covalently closed ends. Methods of generating the constructs and introducing target cells to thereby promote sustained expression of the nucleic acid sequences contained therein, are also disclosed. Further disclosed are cells and populations thereof, which contain the vectors.L'invention concerne des vecteurs pour l'administration d'une séquence d'acide nucléique dans une cellule cible. Les vecteurs sont des produits de recombinaison d'ADN non viraux. Les vecteurs comportent au moins une DD-ITR, et des copies complémentaires de la séquence d'acide nucléique fonctionnellement liées à des éléments régulateurs qui favorisent l'expression. Le produit de recombinaison possède des extrémités fermées de manière covalente à structure en épingle à cheveux, et persiste à l'intérieur des cellules receveuses au fur et à mesure qu'elles se divisent. L'administration du vecteur en direction de la cellule cible entraîne une expression durable des séquences d'acides nucléiques dans la cellule cible. L'invention concerne également des produits de recombinaison de vecteurs d'ADN comportant au moins une ITR de synthèse, le produit de recombinaison d'ADN formant un ADN linéaire comportant des extrémités fermées de manière covalente en épingle à cheveux. L'invention concerne également des procédés de génération des produits de re
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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