DEROSA, Frank,GUILD, Braydon, Charles,HEARTLEIN, Michael
申请号:
USUS2013/034602
公开号:
WO2013/149140A1
申请日:
2013.03.29
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要:
Disclosed herein are novel compounds, pharmaceutical compositions comprising such compounds and related methods of their use. The compounds described herein are useful, e.g., as liposomal delivery vehicles to facilitate the delivery of encapsulated polynucleotides to target cells and subsequent transfection of said target cells, and in certain embodiments are characterized as having one or more properties that afford such compounds advantages relative to other similarly classified lipids.La présente invention concerne de nouveaux composés, des compositions pharmaceutiques comprenant de tels composés et leurs procédés dutilisation associés. Les composés décrits dans la description sont utiles, par exemple, comme véhicules de distribution liposomaux en vue de faciliter la distribution de polynucléotides encapsulés dans des cellules cibles et la transfection consécutive desdites cellules cibles et, dans certains modes de réalisation, sont caractérisés en ce quils présentent une ou plusieurs propriétés qui permettent des avantages de tels composés par rapport à dautres lipides classés de manière similaire.