INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES;GUILD, Braydon, Charles;DEROSA, Frank;ZHANG, Jerry, Chi;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.;HEARTLEIN, Michael
发明人:
HEARTLEIN, Michael,GUILD, Braydon, Charles,DEROSA, Frank,ZHANG, Jerry, Chi
申请号：
USUS2012/041663
公开号：
WO2012/170889A1
申请日:
2012.06.08
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
Disclosed herein are novel compounds, pharmaceutical compositions comprising such compounds and related methods of their use. The compounds described herein are useful, e.g., as liposomal delivery vehicles to facilitate the delivery of encapsulated polynucleotides to target cells and subsequent iransfection of said target cells, and in certain embodiments are characterized as having one or more properties that afford such compounds advantages relative to other similarly classified lipids.Cette invention concerne de nouveaux composés, de nouvelles compositions pharmaceutiques comprenant ces composés et des méthodes d'utilisation associées. Les composés décrits ici sont utilisés, par exemple, comme véhicules d'administration de liposomes pour faciliter l'administration de polynucléotides encapsulés dans des cellules cibles et la transfection consécutive desdites cellules cibles ； dans certains modes de réalisation, ces composés se caractérisent comme ayant un ou plusieurs avantages par rapport à des lipides similaires.
