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VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ POUR LE TRAITEMENT DE L'ATAXIE DE FRIEDREICH
专利权人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INC.
发明人:
CORTI, Manuela,BYRNE, Barry, John
申请号:
USUS2016/029084
公开号:
WO2016/172659A1
申请日:
2016.04.23
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要:
Provided herein are nucleic acids, recombinant adeno-associated viral particles, compositions and methods related to treating Friedreich's ataxia. In some examples, the nucleic acids, recombinant adeno-associated viral particles, compositions and methods involve use of a FXN coding sequence, a truncated FXN 3' UTR, and a promoter.La présente invention concerne des acides nucléiques, des particules virales adéno-associées recombinées, des compositions et des méthodes se rapportant au traitement de l'ataxie de Friedreich. Dans certains exemples, les acides nucléiques, les particules virales adéno-associées recombinées, les compositions et les méthodes impliquent l'utilisation d'une séquence codante FXN, d'une région non traduite tronquée à l'extrémité 3' de FXN, et d'un promoteur.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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